Myalepta (metreleptin), används för att behandla lipodystrofi

Myalepta är ett särläkemedel med den aktiva substansen metreleptin. Det godkändes över hela Europa i augusti 2018. Metreleptin är en rekombinant human leptinanalog som produceras i Escherichia coli-celler med användning av rekombinant DNA-teknik för att producera en rekombinant human N-metionylleptin. Metreleptin säljs av Aegerion Pharmaceuticals B.V. utvisad.

indikation

Myalepta används förutom diet för att behandla lipodystrofi. Vid denna sjukdom har patienter en förlust av fettvävnad under huden, samtidigt som de har fettansamling i andra delar av kroppen, såsom B. levern och musklerna. Myalepta används till följande patienter:

  • Vuxna och barn från 2 år med generaliserad lipodystrofi (Berardinelli-Seip syndrom och Lawrence syndrom)
  • Vuxna och barn 12 år och äldre med partiell lipodystrofi (inklusive Barraquer-Simons syndrom) när standardbehandlingar inte har varit effektiva.

effekt

Metreleptin härmar de fysiologiska effekterna av leptin genom att binda till och aktivera den humana leptinreceptorn, en klass I-cytokinfamilj av receptorer som använder JAK / STAT-signalvägen.

Applicering och dosering

Läkemedlet administreras subkutant och ges alltid vid ungefär samma tid på dagen. Den rekommenderade dagliga dosen beror på patientens kroppsvikt. Den justeras utifrån patientens svar på behandlingen. Efter lämplig utbildning kan patienter eller vårdgivare injicera läkemedlet själva. Den exakta dosberäkningen och doseringen finns i produktinformationen.

Bieffekter

Mycket ofta händer det med

  • Hypoglykemi
  • Viktminskning

Följande biverkningar är vanliga:

  • minskad aptit
  • Huvudvärk
  • Buksmärtor
  • illamående
  • Alopecia
  • Menorragi
  • Trötthet
  • Reaktioner vid injektionsstället
  • Neutraliserande antikroppar

Studera situation Myalepta

Myalepta visade sig vara effektivt för att sänka lipidnivåerna i blodet i två huvudstudier på totalt 107 vuxna och barn med generaliserad eller partiell lipodystrofi.
Myalepta jämfördes inte med någon annan behandling i dessa studier. Efter 12 månaders behandling minskade koncentrationerna av triglycerider i blodet från ca 15 mmol / l till ca 5 mmol / l hos patienter med generaliserad sjukdom och från ca 16 mmol / l till ca 6 mmol / l hos patienter med partiell sjukdom. l.

Insulinresistens förbättrades också: blodnivåerna av ett ämne som kallas glycerat hemoglobin (HbA1c), som ger en indikation på hur väl blodsockret kontrolleras, minskade från 8,6% till 6,4% hos patienter med generaliserad lipodystrofi och från 8,8% till 8,0% hos patienter med partiell lipodystrofi.

!-- GDPR -->